Světový trend v léčbě pacientů s hemofilií

Rozvoj  genetického inženýrství  umožňuje výrobu srážecích krevních faktorů se stejnou účinností, dokonce za stejnou cenu, avšak bez použití krevní plazmy. To znamená jednoznačný posun v přístupu k léčbě hemofilie, především vyloučení rizika přenosu infekce. V České republice se však touto moderní, dostupnou a hlavně bezpečnou metodou zatím léčí jen 5 procent hemofiliků.

Světová federace hemofilie (World Federation of Hemophilia) každoročně vyhlašuje 17. duben Světovým dnem hemofilie. Cílem je především zvýšení povědomí o tomto onemocnění, o současných možnostech léčby a v neposlední řadě také o každodenních starostech lidí, kteří touto poruchou srážlivosti krve trpí. Díky moderním léčebným metodám jsou však i oni schopni žít plnohodnotný a kvalitní život.

V České republice je v současnosti přibližně 830 lidí, kteří trpí některou z forem hemofilie – poruchou srážlivosti krve a zvýšenou krvácivostí do měkkých tkání, kloubů a svalů. Z tohoto počtu je asi 230 dětí ve věku do 18 let. Léčba spočívá  především v podávání přípravků, nahrazujících chybějící koagulační (= srážecí) faktor. Jeho hladina se tím zvýší a přiblíží se normální srážlivosti. 

Léky – koagulační faktory - se tradičně vyrábějí z krevní plazmy. Avšak situace v 80. a 90. létech výrazně narostl počet  hemofilků nakažených HIV a  hepatitidou B nebo C. Byl to důsledek  používání nedostatečně protivirově ošetřených přípravků vyrobených z lidské plazmy. Obavy z virové nákazy vedly k vývoji nové a bezpečnější rekombinantní technologie  na záklaě genetického inženýrství.

Při výrobě rekombinantních koagulačních faktorů se nevyužívá krevní plazma od dárců, čímž se prakticky vylučuje riziko přenosu infekčního onemocnění. Z těchto důvodů se většina hemofiliků, například ve Velké Británii nebo v Irsku, dnes léčí koagulačními přípravky vyrobenými právě  rekombinantní genovou technologií.

V současné době je riziko  přenosu infekce přípravkem na bázi krevní plazmy sice velmi malé, ale stále existuje. V České republice se léky připravené z krevní plazmy ještě používají u 95 %  nemocných hemofilií, a to i přesto, že rekombinantní přípravky jsou již běžně dostupné. „Nejde pouze o AIDS nebo hepatitidu. Normy pro výrobu plazmatických derivátů jsou dnes mimořádně přísné a zaručují, že dosud známé viry se do nich nedostanou. Existuje ale možnost nákazy takovými viry, které lidstvo dosud neidentifikovalo,“ říká PhDr. Vladimír Dolejš.

Přelom v léčbě v 90. létech

Léky, které dodávají chybějící srážecí faktor do krevního oběhu, se od 50. let vyrábějí z krevní plazmy, což ale v 80. letech 20. století přineslo dramatický nárůst onemocnění AIDS a hepatitidou B a C přenesenými právě přípravky vyráběnými z krevní plazmy. Celosvětový problém AIDS i dalších virových onemocnění během posledních dvou desetiletí minulého století  ukázal nutnost zpřísnit kritéria na výrobu přípravků z lidské plazmy a hledat řešení, které by riziko přenosu infekce minimalizovalo.

Opatření, která byla při výrobě léků přijata, jsou mimořádně přísná. Přesto riziko přenosu virové nákazy stále existuje. Tato situace urychlila nástup přípravků vyráběných rekombinantní technologií – pomocí genetického inženýrství je do tkáňové kultury křeččích buněk vpraven gen pro výrobu chybějícího koagulačního faktoru.  Nespornou výhodou této technologie je nezávislost na plazmě od  dárců a především minimalizace rizika přenosu infekčních onemocnění plazmou při zachování vysoké účinnosti takto získaných přípravků.

Bezpečnější technologie výroby léků

Dramatický nárůst  počtu hemofilků nakažených HIV nebo hepatitidou B nebo C  používáním nedostatečně ošetřených přípravků vyrobených z lidské plazmy, vedl  v řadě západních zemí k soudním sporům.  Především v Irsku a Velké Británii přešla  drtivá většin postižených hemofilií  z plazmatických přípravků na  koncentráty koagulačních faktorů vyráběné  bezpečnější rekombinantní technologií.

Světový den hemofilie je stanoven na neděli 17. 4.

Během Světového dne hemofilie se lidé  solidarizující s hemofiliky, oblékají červenou barvu, která je symbolem právě pro toto krevní onemocnění.

Zdroj: Hemofilici.cz

Vendi V.
ChytráŽena.cz

	Přidat do oblíbených		Přidat na
			Přidat na
	Vytisknout